Atrofia Muscular Espinhal Tipo 1 e 2

Medicamentos

Documentos necessários

• Cópia do documento de identidade e CPF do paciente; 
• Cópia do comprovante de residência do paciente ou de seu responsável legal. Se em nome de terceiros, preencher formulário específico (clique aqui);
• Laudo para Solicitação de Medicamentos do Componente Especializado (LME) adequadamente preenchido (renovar SEMESTRALMENTE) (clique aqui);
• Prescrição médica adequadamente preenchida, em conformidade com a legislação sanitária aplicável (Lei nº 13.732/2018, Portaria SVS/MS nº 344/1998 e demais normativas vigentes);
• Termo de Esclarecimento e Responsabilidade (TER) da patologia adequadamente preenchido (clique aqui);
• Formulário de acesso aos medicamentos para AME adequadamente preenchido (clique aqui);
• Cartão de vacinação atualizado de acordo com o calendário vacinal vigente no SUS;

• Relatório médico com CID-10, informando a história clínica do paciente, manifestações clínicas, idade do início da doença, tratamento medicamentoso realizado, função motora e respiratória de acordo com os critérios de inclusão e ausência dos critérios de exclusão e contraindicação ao medicamento solicitado, conforme PCDT de AME.

Exames para abertura de processo

Exames obrigatórios:

• Teste genético confirmado de AME 5q tipo I ou II [Análise quantitativa de SMN1 e SMN2, usando MLPA (do inglês, multiplex ligation-dependent probe amplification) ou qPCR (do inglês, quantitative polymerase chain reaction)].

Exames complementares (não obrigatórios), que poderão ser solicitados conforme a situação clínica do(a) paciente, de acordo com o PCDT:

Sequenciamento por amplicon nos casos de:

• Heterozigose composta (deleção em um alelo e mutação de ponto no outro alelo) ou
• Mutação de ponto em homozigose (em casos de consanguinidade).

Exames de monitoramento

• Cartão de vacinação atualizado de acordo com o calendário vacinal vigente no SUS.
• Questionário para avaliação clínica e acompanhamento de pacientes com diagnóstico de AME 5q tipos 1 e 2 devidamente preenchido, assinado e carimbado. 
• Escala de Função Motora preenchida (CHOP INTEND para AME tipo I e HFMSE para AME tipo II) e assinada pelo executor do teste.
• Periodicidade: a cada 6 meses.

Renovação da continuidade do tratamento

• Em caso de troca de medicamento: a avaliação deverá ser realizada na unidade responsável pela avaliação inicial. 
• Em caso de aumento da dose: a avaliação deverá ser realizada pela COAFE.
• Em caso de continuidade do tratamento, sem troca de medicamento ou sem aumento da dose: a avaliação deverá ser realizada na unidade de cadastro.

Atenção: quando houver troca de medicamento ou aumento da dose, a solicitação deverá ser realizada por médico especialista, se previsto para a patologia em questão.

Unidades de Referência

Capital e Região Metropolitana

• CIMEB - Centro de Infusões e Medicamentos Especializados da Bahia 
• End: Av. Laurindo Régis, s/n - Parque Solar Boa Vista, Engenho Velho de Brotas - Salvador - BA.
• Tel.: (71) 3117-1645 (Whatsapp).
• Horário: 7h às 19h (fechamento dos portões às 18h).
• E-mail: cimeb@saude.ba.gov.br

Interior

• Bases Regionais de Saúde e Núcleos Regionais de Saúde (antigas DIRES)

Fluxo de acesso para Salvador

Fluxo de acesso para Núcleos Regionais de Saúde (NRS) e/ou Bases Regionais de Saúde (BRS) - Antigas Dires

Observações

• Para a transferência de pacientes em uso de Risdiplam para o NRS/BRS, é necessário que o hospital da Rede SESAB esteja apto a realizar a reconstituição do medicamento. A solicitação de transferência acontece via SEI.

• Pacientes cadastrados no HUPES farão as infusões no HUPES, os demais pacientes a SAIS é quem vai designar onde serão feitas as infusões.

• Pacientes de AME 5q devem ser atendidos por equipe treinada atuante em, no mínimo, serviços especializados em pediatria (com neurologia), genética médica ou neurologia; nutrição; e fisioterapia, para seu adequado diagnóstico, inclusão no protocolo de tratamento e acompanhamento.

• O medicamento Risdiplam 0,75 mg / ml pó para solução via oral, foi alterado, atribuindo a "idade para zero mês” e a descrição deste medicamento deverá ser dispensado somente para crianças com idade igual ou superior a 16 (dezesseis) dias de vida, conforme PCDT de AME - atrofia muscular espinhal 5q tipos I e II", vide arquivos em PDF e imagens anexas, ou conforme pode ser consultado nesse link abaixo, do Governo Federal: https://www.in.gov.br/web/dou/-/portaria-conjunta-n-13-de-23-de-agosto-de-2023-506368332

• Subsequentemente, foi atualizado, na tabela SIGTAP o procedimento código 06.04.79.002-3 - Risdiplam 0,75 mg / ml pó para solução via oral, onde passou a constar, na tela do sistema, a idade mínima de 0 (zero) meses, o que permitirá o acesso de crianças, com indicação médica de uso do produto para tratamento via oral, a partir dos 16 (dezesseis) dias de vida, vide arquivos em PDF e imagens anexas, ou conforme pode ser consultado nesse link abaixo, do Ministério da Saúde: http://sigtap.datasus.gov.br/tabela-unificada/app/sec/procedimento/exibir/0604790023/09/2026

Data de Atualização: 06/10/2026 - Operador 2.