Mucopolissacaridose tipo VII

Medicamentos

Documentos necessários

• Cópia do documento de identidade e CPF do paciente; 
• Cópia do comprovante de residência do paciente ou de seu responsável legal. Se em nome de terceiros, preencher formulário específico (clique aqui);
• Laudo para Solicitação de Medicamentos do Componente Especializado (LME) adequadamente preenchido (renovar SEMESTRALMENTE) (clique aqui);
• Prescrição médica adequadamente preenchida, em conformidade com a legislação sanitária aplicável (Lei nº 13.732/2018, Portaria SVS/MS nº 344/1998, RDC nº 20/2011 e demais normativas vigentes);
• Termo de Esclarecimento e Responsabilidade (TER) da patologia adequadamente preenchido (clique aqui);
• Formulário de acesso aos medicamentos para Mucopolissacaridose tipo VII adequadamente preenchido (clique aqui);
• Relatório médico com CID-10, informando a história clínica do paciente com determinação da adesão ao acompanhamento/tratamento, pressão arterial, informações sobre a Hepatimetria (exame físico), tratamento medicamentoso realizado, os critérios de inclusão e ausência dos critérios de exclusão e contraindicação ao medicamento solicitado, conforme PCDT da patologia.

Exames para abertura de processo

Exames obrigatórios:

• Exame que demonstre a atividade da enzima Alfa Iduronidase e Iduronato-Sulfatase (validade 6 meses) OU
• Exame com presença de variantes patogênicas em homozigose ou heterozigose composta no gene GUSB, avaliada na mesma amostra e pelo mesmo método (validade 6 meses)
• Exame que demonstre GAGs Totais na urina ou de excreção aumentada de DS (validade 6 meses).

Exames complementares:

Avaliação neurológica:

• Exame neurológico (validade indeterminada).
• Laudo do RNM do crânio (validade indeterminada).
• Laudo do RNM da coluna (validade indeterminada).
• Velocidade de condução do nervo mediano (validade indeterminada).
• Avaliação do neurodesenvolvimento (validade indeterminada).

Avaliação oftalmológica (acuidade visual, retina, córnea) (validade 12 meses).

Avaliação funcional:

• Laudo do Ecocardiograma (validade 12 meses).
• Laudo do Eletrocardiograma (validade 12 meses).
• Laudo do TC12M (validade 12 meses).
• Laudo da Espirometria CVF/VEF1 (validade 12 meses).
• Polissonografia (validade 12 meses).

Avaliação da mobilidade articular:

• Raio-X ósseo (validade 12 meses).

Exames de monitoramento

• Relatório Médico com CID 10, história médica, revisão do número de infusões realizadas no período, determinação da adesão ao acompanhamento/tratamento, peso e altura, pressão arterial, hepatimetria e medida de tamanho do baço (exame físico), avaliação oftalmológica (acuidade visual, retina, córnea), teste de caminhada de 6 minutos (TC6M - a partir de 3 anos), espirometria (CVF/VEF1 - a partir de 6 anos) e avaliação da mobilidade articular (incluindo flexão de ombro). Periodicidade: a cada 6 meses.
• GAG urinários e PedsQL-Fadiga (a partir de 8 anos). Periodicidade: a cada 12 meses.

Renovação da continuidade do tratamento

• Em caso de aumento da dose: a avaliação deverá ser realizada na unidade responsável pela avaliação inicial. 
• Em caso de continuidade do tratamento, sem aumento da dose: a avaliação deverá ser realizada na unidade de cadastro.

Atenção: quando houver troca de medicamento ou aumento da dose, a solicitação deverá ser realizada por médico especialista, se previsto para a patologia em questão.

Unidades de Referência

CAPITAL E REGIÃO METROPOLITANA:

• CIMEB - Centro de Medicamentos Especializados da Bahia
• End: Av. Laurindo Régis, s/n - Parque Solar Boa Vista, Engenho Velho de Brotas - Salvador - BA.
• Tel.: (71) 3117-1645 (Whatsapp).
• Horário: 7h às 19h (fechamento dos portões às 18h).
• E-mail: cimeb@saude.ba.gov.br

INTERIOR:

• Bases Regionais de Saúde e Núcleos Regionais de Saúde (antigas DIRES)

Fluxo de acesso para Salvador

Fluxo de acesso para Núcleos Regionais de Saúde (NRS) e/ou Bases Regionais de Saúde (BRS) - Antigas Dires

Observações

• Outros exames complementares poderão ser solicitados pela Unidade de Referência, dependendo da situação clínica do paciente.
• Pacientes já em uso da Alfavestronidase solução injetável contendo 10 mg em 5mL deverão encaminhar-se para cadastro em uma das unidades do CEAF e apresentar os documentos, exames e relatórios de monitoramento (reforçamos que os exames enzimáticos e os GAGs totais na urina possuem validade de 6 meses).

Data da Atualização: 08/09/2026 - Operador 2.