Mucopolissacaridose tipo VII

Medicamentos

Documentos Necessários

• Documento de Identificação, Cópia de RG, CPF,
• Comprovante de residência, (em nome do paciente ou responsável pelo paciente)
• Cartão Nacional de Saúde (CNS) do paciente;
• Laudo de Solicitação de Medicamentos do Componente Especializado (LME)  (renovar SEMESTRALMENTE)
• Prescrição médica (deve ser renovada a cada consulta);
• Termo de Responsabilidade e Esclarecimento, Assinado e carimbado pelo médico e assinado pelo paciente. (Clique Aqui)
• Formulário de Acesso ao Medicamento para Mucopolissacaridose VII (Clique Aqui), assinado e carimbado pelo médico.
• Relatório Médico com: CID 10; História médica(descrição clínica detalhada dos sinais e sintomas, informando se o paciente apresenta regressão neurológica, conforme PCDT de Mucopolissacaridose Tipo VII;
• Aconselhamento Genético;
• Determinação da adesão ao acompanhamento/tratamento;
• Peso/altura;
• Pressão arterial
• Informações sobre a Hepatimetria (exame físico);

Exames para abertura de processos

EXAMES OBRIGATÓRIOS

• Exame que demonstre a atividade da enzima Alfa Iduronidase e Iduronato-Sulfatase; (validade 6 meses) OU
• Exame com Presença de variantes patogênicas em homozigose ou heterozigose composta no gene GUSB, avaliada na mesma amostra e pelo mesmo método.(validade 6 meses)
• Exame que demonstre GAGs Totais na urina ou de excreção aumentada de DS; (validade 6 meses)

EXAMES COMPLEMENTARES

AVALIAÇÃO NEUROLÓGICA:

• Exame neurológico; (validade indeterminada)
• Laudo do RNM do crânio; (validade indeterminada)
• Laudo do RNM da coluna; (validade indeterminada)
• Velocidade de condução do nervo mediano; (validade indeterminada)
• Avaliação do neurodesenvolvimento; (validade indeterminada)

AVALIAÇÃO OFTALMOLÓGICA (acuidade visual, retina, córnea) (validade 12 meses)

AVALIAÇÃO FUNCIONAL

• Laudo do Ecocardiograma (validade 12 meses)
• Laudo do Eletrocardiograma (validade 12 meses)
• Laudo do TC12M (validade 12 meses)
• Laudo da Espirometria CVF/VEF1 (validade 12 meses)
• Polissonografia (validade 12 meses)

AVALIAÇÃO DA MOBILIDADE ARTICULAR

• RAIO-X ÓSSEO (validade 12 meses)

Exames de Monitoramento

• Relatório Médico com: CID 10; história médica, revisão do número de infusões realizadas no período, determinação da adesão ao acompanhamento/tratamento, peso e altura, pressão arterial, hepatimetria e medida de tamanho do baço (exame físico), avaliação oftalmológica (acuidade visual, retina, córnea), teste de caminhada de 6 minutos (TC6M - a partir de 3 anos), espirometria (CVF/VEF1 - a partir de 6 anos) e avaliação da mobilidade articular (incluindo flexão de ombro). Periodicidade: a cada 6 meses.
• GAG urinários e PedsQL-Fadiga (a partir de 8 anos) Periodicidade: a cada 12 meses.

Unidades de Referência

CAPITAL E REGIÃO METROPOLITANA:

• CIMEB - Centro de Medicamentos Especializados da Bahia
• End: Av. Laurindo Régis, s/nº - Engenho Velho de Brotas, Salvador - BA, CEP 40240-550. Parque Solar Boa vista.
• Tel: da Farmácia: 3116-4935/31171645
• Horário: 7h às 18h

INTERIOR:

• Bases Regionais de Saúde e Núcleos Regionais de Saúde (antigas DIRES)

UNIDADES DE INFUSÃO

A unidade de infusão será definida após a avaliação inicial dos documentos e exames do paciente

Fluxo de acesso para Salvador

Fluxo de acesso para Núcleos Regionais de Saúde (NRS) e/ou Bases Regionais de Saúde (BRS) - Antigas Dires

Observações

• Outros exames complementares poderão ser solicitados pela Unidade de Referência, dependendo da situação clínica do paciente.
• Pacientes já em uso da Alfavestronidase: solução injetável contendo 10 mg em 5mL deverão encaminhar-se para cadastro em uma das unidades do Ceaf e apresentar os documentos, exames e relatórios de monitoramento. (Reforçamos que os exames enzimáticos e os GAGs totais na urina possuem validade de 6 meses).

Data da Atualização: 16/03/2026